当地时间8月29日，强生宣布已向FDA提交了一份生物制品许可申请（BLA），寻求全球首次批准其在研的新生儿Fc受体（FcRn）靶向抗体疗法nipocalimab，用于治疗全身性重症肌无力（gMG），该上市申请是基于三期临床Vivacity-MG3的数据。
据悉，nipocalimab最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生宣布以65亿美元（按照2020年8月31日1美元对人民币6.8605元汇率计算，约合人民币446亿元）* 收购Momenta，从而获得了后者的核心产品管线nipocalimab，深化在自身免疫病领域的布局。
全球患者60万，各年龄段均有发病
重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫疾病，全球约有70万名患者受到其影响，各年龄段均有发病。当重症肌无力患者出现肢体肌肉群受累即称为全身型重症肌无力，超过85%（即约60万患者）的重症肌无力患者在发病后24个月内会发展为全身性重症肌无力（gMG），表现为极度疲劳，并且在面部表情、言语、吞咽以及行动方面出现显著困难，导致明显的肌无力甚至危及生命，严重损害患者的活动能力和生活质量。
大多数全身性重症肌无力患者有IgG自身抗体，其中约有75%—80%乙酰胆碱受体抗体阳性。FcRn拮抗剂作用机制独特，能特定高效靶向清除免疫球蛋白G(IgG)，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，从而治疗由致病性IgG抗体介导的自身免疫性疾病，包括重症肌无力、慢性炎症性脱髓鞘性多发性* （CIDP）和天疱疮（PV）等疾病，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。
Nipocalimab是一款靶向新生儿Fc受体的单* 抗体，可以选择性地阻断FcRn以降低循环IgG抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。今年6月，强生宣布其靶向FcRn的抗体疗法nipocalimab在全身性重症肌无力患者中的3期Vivacity-MG3研究取得了积极结果，为此次申请上市提供了重要依据。
数据显示，在全身性重症肌无力患者中，以24周内MG-ADL评分从基线改善为主要终点，nipocalimab与标准治疗(SOC)联用的患者疗效优于安慰剂加SOC。
此外，该试验还达到了多个关键的次要终点：在第22周和第24周，通过定量重症肌无力（QMG）评分测量显示，nipocalimab+SOC组与安慰剂+SOC组相比，显著改善(P<0.001)；在第22、23和24周，nipocalimab+SOC的MG-ADL反应(比基线改善≥2点)与安慰剂+SOC相比，显著更高(P=0.021)，进一步强调了nipocalimab治疗对减轻gMG患者日常生活影响的潜力。
FDA和EMA已授予nipocalimab多项关键认定，包括：FDA曾授予该疗法突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）的孕妇，以及授予其快速通道资格用以治疗HDFN、gMG、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）。EMA曾授予其孤儿药称号，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）的孕妇。
此外，由于nipocalimab具有治疗多种自身免疫疾病的潜力，这款疗法今年年初被行业媒体Evaluate列为十大潜在重磅在研疗法之一。
多家药企抢滩FcRn靶向药物，国内已有产品上市
事实上，强生的nipocalimab疗法，源自一笔4年前65亿美元的收购。
2020年8月，强生宣布以65亿美元* 收购Momenta，从而获得了后者的核心产品管线nipocalimab，深化在自身免疫病领域的布局。2020年10月，根据相关法律规定，强生旗下全资子公司 Vigor Sub 进行相关付款事宜。此前新闻稿显示，强生收购 Momenta 的核心原因就在于这款抗 FcRn 单抗药物 nipocalimab（M281）。强生方面认为，这是一款经过临床验证的潜在一流产品。
近年来，自免药物一直是强生的核心支柱，Remicade（英夫利昔单抗）、Stelara（乌司奴单抗）、Tremfya（古塞奇尤单抗）、Simponi/ Simponi Aria（戈利木单抗）等产品都为其贡献了重要的收入。
其中，英夫利昔单抗自上市以来，累计为强生贡献了超900亿美元的营收，另一款产品乌司奴单抗在2023年销售额突破百亿美元，也是强生的重磅支柱产品。
然而，这两款产品都面临专利到期问题，为了填补专利悬崖，强生也在积极寻找新的突破，如FcRn单抗nipocalimab、口服小分子IL-23* JNJ-2113等自免管线。
除了强生重押FcRn单抗之外，目前全球范围内已有Argenx、优时比、再鼎医药、石药集团、和铂医药等多家药企布局该赛道，亦有数款产品已成功商业化。
在海外，早在2021年12月，FDA就已批准Argenx的FcRn拮抗剂Efgartigimod（中文名称：艾加莫德）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的* 全身性重症肌无力。2023年，Efgartigimod销售额高达11.9亿美元。2023年5月，FDA批准优时比（UCB）的FcRn单抗Rystiggo（rozanolixizumab）的上市申请，用于治疗全身性重症肌无力* 患者。
在国内，2021年1月，再鼎医药以7500万美元的预付款（总额1.75亿美元）与Argenx合作，获得艾加莫德的中国权益。2024年7月16日，再鼎医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准艾加莫德皮* 射的生物制品上市许可申请，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的* 全身型重症肌无力（gMG）患者。值得一提的是，这是国内首个获NMPA批准的治疗全身型重症肌无力的皮* 射制剂，为gMG患者提供了更多的治疗灵活性和选择性。
此外，据CDE公示，2024年7月18日，和铂医药已向国家药监局重新递交了FcRn抗体巴托利单抗，治疗全身型重症肌无力的上市申请。期待更多FcRn抗体获批上市，为庞大的自免市场带来更多可及性产品。
